FDA одобрило первый препарат, предназначенный для замедления когнитивного снижения, вызванного болезнью Альцгеймера

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в понедельник одобренный Первое лекарство от болезни Альцгеймера было направлено на замедление когнитивного спада. Этот шаг приветствовался пациентами и защитниками, но подвергался резкой критике со стороны других, которые утверждали, что нет достаточных доказательств того, что это лекарство работает.

Отслеживание случаев коронавируса в США и картаСтрелка вправо

Лекарство под названием адуканумаб - это первое лекарство от болезни Альцгеймера, одобренное для лечения болезни Альцгеймера, которое призвано изменить течение болезни, замедляя ухудшение функции мозга, а не только для облегчения симптомов. С 2003 года ни одно лекарство от болезни Альцгеймера не было одобрено, что свидетельствует о чрезвычайно высокой частоте неэффективности лекарств, разработанных для лечения этой болезни.

Но в явном признании неуверенности в эффективности препарата FDA не предоставил полное одобрение лекарства. Вместо этого агентство одобрило лекарство - его торговая марка будет Aduhelm - на основании его способности уменьшать скопления бета-амилоида в мозге, что является признаком болезни. Он приказал производителю лекарства, биотехнологическому гиганту Biogen, провести после одобрения исследование, подтверждающее, что лекарство действительно замедляет когнитивное ухудшение. Если лекарство не дает такой клинической пользы, одобрение FDA может быть отозвано.

Рекламная история продолжается под рекламой

Патриция Каваццони, директор Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA, сказала, что официальные лица считают вполне вероятным, что уменьшение скоплений амилоида принесет важные преимущества для пациентов.

как долго находиться в карантине после положительного результата теста

Решение FDA в понедельник было самым спорный в годах и следил за продолжительными дискуссиями между исследователями, врачами, пациентами и защитниками о том, работает ли лекарство - следствие сложной истории препарата. Одно из самых больших разногласий заключается в том, приводит ли снижение уровня бета-амилоида, липкого соединения, которое, по мнению многих ученых, к нарушению связи между клетками мозга и, в конечном итоге, их уничтожению, к замедлению когнитивного снижения.

Группы поддержки и пациенты высоко оценили решение FDA, сославшись на нехватку лекарств для помощи пациентам и заявив, что одобрение будет стимулировать вновь обретенный интерес и инвестиции в исследования методов лечения прогрессирующей, неизлечимой болезни и даст пациентам драгоценное время, чтобы быть со своими семьями и выполнять повседневные задачи. .

Рекламная история продолжается под рекламой

«Это решение - победа для людей, живущих с болезнью Альцгеймера, и их семей», - сказал Гарри Джонс, президент и исполнительный директор Ассоциации Альцгеймера.

57-летний Джефф Боргофф, которому пять лет назад был поставлен диагноз «ранняя стадия болезни Альцгеймера» и который получал адуканумаб в ходе клинических испытаний, выразил восторг по поводу решения FDA.

«Это грандиозная новость», - сказал Боргхофф, житель Форкед-Ривер, штат Нью-Джерси, который считает, что лекарство помогает поддерживать его состояние в стабильном состоянии. Теперь, возможно, у меня будет время посмотреть, как мои дети женятся. Моя жена сказала: «Теперь у меня больше времени с тобой».

Но критики осудили это решение, аргументируя это тем, что данные об эффективности препарата недостаточны и что одобрение FDA представляет собой опасную угрозу. снижение стандартов в ответ на давление со стороны пациентов и групп защиты интересов.

История продолжается под рекламой

«Я удивлен и разочарован», - сказал Г. Калеб Александер, терапевт и эпидемиолог из школы общественного здравоохранения Блумберга Джонса Хопкинса и член консультативного комитета FDA, который прошлой осенью решительно отклонил это лекарство.

Рекламное объявление

«Я думаю, что этот продукт был продиктован огромными неудовлетворенными потребностями», - сказал он. Но неудовлетворенные потребности не могут превзойти нормативные стандарты, и меня беспокоит то, что в данном случае они могут иметь место.

Александр также отметил, что другие препараты, снижающие амилоид, не улучшают когнитивные функции - этот вопрос оспаривается официальными лицами FDA, которые заявили, что внутреннее исследование агентства показало, что устранение скоплений амилоида может быть полезно для пациентов.

История продолжается под рекламой

Public Citizen, группа наблюдения и частый критик FDA, заявила в понедельник в заявлении, что тесное сотрудничество агентства с Biogen до и после подачи заявки компании на одобрение опасно поставило под угрозу целостность проверки агентства.

зуд из влагалища коричневые выделения

Каваццони из FDA сказала, что она удовлетворена тем, что взаимодействие между персоналом и компанией было уместным и необходимым, учитывая вопросы FDA и сложность приложения Biogen.

Рекламное объявление

Внутривенное лечение не излечивает болезнь Альцгеймера и не обращает ее вспять. В понедельник Biogen заявила, что будет взимать 56000 долларов в год за пациента, что сделает его продуктом-блокбастером для компании и добавит миллиарды долларов на счет здоровья страны. Его акции выросли на 38 процентов.

История продолжается под рекламой

Бостонская группа, которая оценивает ценность лечения - Институт клинических и экономических обзоров - заявила в этом году, что адуканумаб, чтобы быть экономически эффективным, должен стоить от 2500 до 8000 долларов в год на пациента.

Medicare, вероятно, возьмет на себя большую часть стоимости лекарства, учитывая возраст людей с болезнью Альцгеймера, но не сообщила о своих планах по страхованию. Частные плательщики будут вынуждены платить за лечение, но могут снизить цену. Пока неясно, сколько пациенты с государственной или частной страховкой должны будут платить в рамках совместного несения расходов.

Рекламное объявление

Лекарство представляет собой моноклональное антитело, белок, произведенный в лаборатории, который может связываться с веществами - в данном случае сгустками бета-амилоида. Он разработан, чтобы вызвать иммунный ответ, уменьшающий бляшки.

История продолжается под рекламой

О 6,2 миллиона По данным Ассоциации Альцгеймера, американцы страдают болезнью Альцгеймера, число которых к 2050 году увеличится более чем вдвое, что исключает прорыв в лечении.

Препарат был протестирован на людях с самыми ранними стадиями заболевания - людьми с легкими когнитивными нарушениями или ранней стадией деменции, которые прошли тестирование, чтобы подтвердить наличие скоплений амилоида в их мозгу. В понедельник несколько врачей заявили, что готовятся предложить препарат своим пациентам и сосредоточат внимание на этой группе населения при использовании препарата. Biogen заявила в понедельник, что до 2 миллионов человек в Соединенных Штатах могут иметь право на лечение.

Рекламное объявление

FDA не ограничивало, какие группы пациентов могли получать препарат. Питер Штайн, директор Управления новых лекарств агентства, сказал в интервью, что нет особой причины, по которой уменьшение скоплений амилоида принесло бы пользу пациентам на одной стадии заболевания, а не другим. Он сказал, что врачи должны обсудить лекарства со своими пациентами и выбрать лучший курс.

История продолжается под рекламой

Рональд С. Петерсен, директор Центра исследования болезни Альцгеймера клиники Майо, назвал условное одобрение FDA хорошим выходом из сложной ситуации. Он сказал, что это решение означает, что пациенты смогут получать лечение вне клинических испытаний, но из-за неоднозначного характера данных об эффективности компании придется провести еще одно испытание, доказывающее эффективность терапии.

По его словам, если бы FDA потребовало провести такое испытание до утверждения, препарат не был бы доступен пациентам за пределами исследований еще в течение трех-пяти лет, что он считал нежелательным. Он также предсказал, что Адухельм станет лишь одним из элементов арсенала против болезни Альцгеймера в ближайшие годы, поскольку исследователи разрабатывают комбинации, которые более эффективны, чем отдельные лекарства.

откуда появился covid19
Рекламное объявление

Джейсон Карлавиш, невролог из Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете, придерживался совершенно иной точки зрения. Он написал 30 мая столбец для Stat, новостного сайта, посвященного медицине и здоровью, он не прописал бы адуканумаб в случае одобрения, потому что данные были неполными, а терапия не была должным образом изучена.

История продолжается под рекламой

В понедельник, после объявления FDA, он по-прежнему высказывал сомнения по поводу препарата, но сказал, что обсудит его со своими пациентами и будет уважать их выбор. Но он сказал, что некоторые пациенты и коллеги выразили дискомфорт по поводу решения FDA, заявив, что доказательства снижения уровня амилоида и улучшения когнитивных функций неубедительны. Карлавиш также сказал, что он обеспокоен тем, что будет трудно провести последующее исследование препарата, если он станет широко доступным за пределами клинических испытаний.

FDA использовало ускоренная программа утверждения много раз для противораковых препаратов, например, очищающих терапий, уменьшающих опухоль, а затем требующих последующего исследования, показывающего, улучшает ли препарат выживаемость. Но иногда было трудно заставить фармацевтические компании выполнять требования о проведении исследований после утверждения, и агентство иногда не спешило убирать одобренные лекарства с рынка, даже когда последующие исследования терпели неудачу или не были завершены.

Рекламное объявление

Наркотик пошел по каменистой дороге. В 2019 году Biogen остановлен Два испытания на поздней стадии, наполовину завершившиеся после завершения оценки, исследования не достигли своих целей по замедлению когнитивных и функциональных нарушений у пациентов с болезнью Альцгеймера. Но резко изменившись, анализ компании с дополнительными данными, опубликованными несколько месяцев спустя, пришел к иному выводу.

В одном из клинических испытаний, как показал этот анализ, у людей, получавших препарат, снижалось на 22 процента медленнее, чем у тех, кто получал плацебо. Другое испытание не достигло своей цели, хотя компанию обнадежили данные подгруппы участников исследования, которые получили больше препарата. Компания Biogen пришла к выводу, что ключом к эффективности является назначение пациентам достаточно высокой дозы в течение достаточно длительного времени.

Критики, однако, заявили, что данные были отобраны для того, чтобы лекарство выглядело лучше, чем было на самом деле. Прошлой осенью на язвительной встрече консультативный комитет FDA рекомендовал против одобрения препарата и резко упрекнул сотрудников агентства, занимающихся проверкой, за такую ​​решительную поддержку препарата и тесно сотрудничать с компанией.

Но сторонники препарата Monday были в восторге от того, что они назвали переломным моментом после многих лет сокрушительных разочарований в попытках найти способ лечения разрушительной болезни.

Мишель Вунацос, исполнительный директор Biogen, назвал это решение историческим моментом, который изменит лечение людей, страдающих болезнью Альцгеймера, и послужит стимулом для непрерывных инноваций в ближайшие годы.

Это одобрение поддерживает давно обсуждаемую теорию, предложенную в начале 1990-х годов, что нацеливание на амилоидные бляшки может быть эффективным способом лечения болезни Альцгеймера. Противники жаловались, что акцент на амилоид вытеснил работу над другими важными подходами, такими как нацеливание на белок, называемый тау, или изучение роли воспаления.

Почему важно что-то сказать, если у родственника есть признаки болезни Альцгеймера

Сторонники возражают, что, хотя следует использовать несколько подходов, одобрение адуканумаба показывает, что антиамилоидное лечение может быть полезным.

FDA сообщило, что адухельм иногда может вызывать побочные эффекты, включая временный отек мозга, который обычно не вызывает симптомов, хотя у некоторых людей могут быть головные боли, спутанность сознания или головокружение. Другими потенциальными осложнениями являются крошечные пятна кровотечения в мозгу и дезориентация.

ходьба во время беременности в третьем триместре

Biogen заявила, что у нее есть 600 пунктов по всей стране, готовых вводить препарат.

Подробнее

В отчете говорится, что в 2020 году больше смертей от болезни Альцгеймера и других деменций.

Крупномасштабное глобальное исследование по изучению связи между covid-19 и снижением когнитивных функций